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Un grupo de investigadores estadounidenses han desarrollado una nuevo medicamento que puede ser aplicado directamente en los ojos, mediante gotas, para encoger y disolver las cataratas, una de las principales causas de la ceguera en los humanos.

Las cataratas afectan a decenas de millones de personas alrededor del mundo, y hacen que el cristalino del ojo se nuble progresivamente, y si no se trata, puede llevar a la ceguera total. Esto ocurre cuando la estructura de las proteínas cristalinas que forman el cristalino de nuestros ojos, se deterioren, causando que las proteínas dañadas se acumulen y formen una capa café azulada. Mientras las cataratas no se contagian de un ojo al otro, sí pueden ocurrir en ambos de forma independiente.
Aunque la causa no se conoce por completo, en la mayoría de los casos está relacionada a la edad. El Instituto Nacional del Ojo en los Estados Unidos calcula que a los 80 años, más de la mitad de los estadounidenses tendrán cataratas o habrán pasado por la cirugía para removerlas. Esta cirugía es el único tratamiento disponible hoy en día para pacientes con cataratas, y puede resultar dolorosa y cara. Aunque la cirugía es simple y segura, no todos los lugares cuentan con el dinero y las instalaciones necesarias para llevarla a cabo, lo que significa que la mayoría de los pacientes afectados no tienen acceso a esta solución.

La nueva droga está basada en un esteroide llamado lanosterol. La idea de probarlo en cataratas surgió cuando dos niños en China heredaron una forma congénita de cataratas, siendo que sus padres no habían sido afectados por ellas. Los investigadores descubrieron que estos hermanos compartían una mutación que impedía la producción de lanosterol, mutación que sus padres no presentaban.
Así que si los padres podían producir lanosterol y no tenían cataratas, pero sus hijos no lo producían y sí las tenían, los investigadores propusieron que este esteroide podría evitar que las proteínas cristalinas se acumularan y formaran cataratas en la variante no-congénita de la enfermedad.

Las gotas en base a lanosterol se probaron en 3 tipos de experimentos. Funcionaron en cristalinos humanos en el laboratorio y se observó una disminución en el tamaño de la catarata. Luego se probaron en conejos, y de acuerdo a Hanae Armitage en Science Mag, luego de 6 días, 11 de 13 pacientes habían pasado de tener cataratas severas a tener cataratas leves o nada en lo absoluto. Finalmente, probaron las gotas en perros con cataratas de origen natural, y tal como los cristalinos humanos en el laboratorio y los conejos, los perros respondieron de forma positiva al medicamento, disminuyendo al mínimo o haciendo desaparecer sus cataratas.

a. Cristalinos de conejo antes (izq.) y después (der.) de aplicar el tratamiento. b. Cuantificación del efecto del tratamiento en el caso de los conejos. c. Fotografía de los cristalinos de uno de los perros antes (izq.) y después (der.) del tratamiento. d. Cuantificación del efecto del tratamiento en el caso de los perros.

a. Cristalinos de conejo antes (izq.) y después (der.) de aplicar el tratamiento. b. Cuantificación del efecto del tratamiento en el caso de los conejos. c. Fotografía de los cristalinos de uno de los perros antes (izq.) y después (der.) del tratamiento. d. Cuantificación del efecto del tratamiento en el caso de los perros. Créditos: Zhao et al. 2015

El siguiente paso para los investigadores es entender cómo exactamente las gotas de lanosterol provocan esta respuesta en las proteínas de las cataratas. Aunque aun se deben estudiar los efectos en los humanos, el equipo de la Universidad de California, San Diego, espera replicar sus resultados en pruebas clínicas para así ofrecer una alternativa a la cirugía.

Los resultados fueron publicados en la revista Nature (enlace en las referencias).

Fuente: Science Alert
Referencias: Lanosterol reverses protein aggregation in cataracts